《科創板日報》7 月 1 日訊（記者 徐紅）隨著產品銷售持續放量公司業績穩中有進，在成功 " 摘 B" 之后，云頂新耀（01952.HK）最熱切的希望就是，能夠撕下貼在自己身上的 "License-in（授權引進）" 標簽：
" 雖然云頂新耀在成立之初主要以 license-in 為主要商業模式，但在過去 5 年多的時間里，我們的自研 mRNA 創新技術平臺已經取得重大進展。" 在近日舉辦的研發日活動上，公司首席執行官羅永慶這樣談到。
隨后在當天，云頂新耀公布了這些最新進展，以及基于該平臺開發的腫瘤及自身免疫疾病領域核心管線，標志著公司 " 授權引進 + 自主研發 " 雙輪驅動戰略有了進一步深化。
資本市場對此反應積極，云頂新耀股價在隨后的兩個交易日里連續上漲，累計漲幅近 20%。
不過，由于相關項目還處于早期階段，并且此次活動發布的大多是臨床前研究數據，因此也有分析指出，云頂新耀自研 mRNA 平臺的長期價值的兌現還需綜合項目進展，以及后期臨床數據的進一步公布。
▌腫瘤疫苗管線：個性化與通用型產品齊頭并進
據悉，基于該 mRNA 技術平臺，目前云頂新耀已經快速搭建起一條初具規模的產品管線，主要包括兩大類產品：一類是腫瘤治療性疫苗，包括個性化腫瘤疫苗和通用型現貨疫苗；另一大類產品是自體生成 CAR-T。
其中，EVM16 是云頂新耀首款進入臨床階段的個性化 mRNA 腫瘤疫苗，這款產品目前已經在復旦大學附屬腫瘤醫院和北京大學腫瘤醫院啟動 1 期臨床研究，并在今年 3 月份完成了首例患者的給藥。該臨床試驗初步數據顯示，即使低起始劑量也能激發晚期腫瘤患者特異性 T 細胞反應，具有良好的免疫原性。
與個性化疫苗不同，EVM14 則是一款靶向 5 種腫瘤相關抗原（TAAs）的通用型的現貨腫瘤治療性雙價疫苗，擬用于鱗狀細胞癌的治療。其最大優勢在于 " 現貨型 " 生產，無需像個性化疫苗那樣為每位患者定制，大幅降低生產成本，同時能夠適用于多瘤種。
另據研發日當天公布的信息，EVM14 全球多中心 I 期臨床試驗（EVM14 C101）預計將于今年三季度完成首例患者入組，合作的臨床試驗中心包括美國 MD Anderson 癌癥中心和中國上海市胸科醫院等。
腫瘤治療性疫苗是近年來免疫治療領域的重要研究方向，其核心原理是通過激活人體免疫系統來識別和攻擊腫瘤細胞，從而達到控制或清除腫瘤的目的。其中 mRNA 疫苗因為具有生產便捷靈活，成本較低等優勢，逐漸成為研發主流。
具體來看，mRNA 腫瘤疫苗又可以分為個性化疫苗與通用性疫苗兩種設計路徑，個性化疫苗可實現精準醫療，通用疫苗則有望實現現貨化。
在全球范圍內，Moderna、BioNTech 和 CureVac 被稱為 "mRNA 三巨頭 "，而這三家公司在 mRNA 腫瘤疫苗領域同樣保持了領先地位。
其中，Moderna 和默沙東合作研發的個性化黑色素瘤疫苗 mRNA-4157（V940）已率先進入 3 期臨床階段，有望于 2027 年上市，成為全球首款上市的 mRNA 腫瘤疫苗。
另一款備受矚目的個性化 mRNA 腫瘤是 BioNTech 和羅氏旗下基因泰克聯合開發的 BNT122，這款產品現在已經有 3 項臨床試驗進入 2 期臨床階段，分別用于輔助治療結直腸癌、肌層浸潤性尿路上皮癌和胰腺導管腺癌。
2025 年 2 月，BioNTech 在《自然》期刊上發表的 1 期臨床結果顯示，在接受手術切除腫瘤的胰腺導管腺癌（PDAC）患者中，BNT122 能夠持續降低患者的疾病復發風險。在中位隨訪時間為 3.2 年時，對這款疫苗產生應答的 PDAC 患者的疾病復發風險與未產生應答的患者相比，降低了 86%。
" 不僅如此，通用型的 mRNA 腫瘤疫苗在早期臨床中同樣取得了令人鼓舞的結果。比如 BioNTech 公司研發的針對非小細胞肺癌的 BNT116，在早期臨床里面和 PD-1 聯用，展現出了比較好的臨床應答率，疾病控制率能夠達到 75%。"
" 因此，無論是個體化的產品還是通用型產品，無論是治療難治性的胰腺癌還是晚期的肺癌或者是黑色素瘤，可以說腫瘤疫苗都顯示出了比較好的臨床療效。" 羅永慶表示。
▌自體生成 CAR-T：已取得多項臨床前驗證
雖然腫瘤治療性疫苗截至目前全球尚無獲批產品，但這個領域的研究起步較早，因此對于云頂新耀而言，完全可以站在巨人的肩膀上，實現跨越式和差異化的發展。
但自體生成 CAR-T 不一樣，這是一個更為前沿和早期的研究領域，也沒有太多前人成功或失敗的經驗可以借鑒，因此云頂新耀能做的就是努力走出自己的路。
目前云頂新耀基于自主研發的靶向 LNP（tLNP）系統開發的自體生成 CAR-T 項目，可用于治療腫瘤和自身免疫性疾病，已取得多項臨床前驗證。在非人靈長類動物（猴）模型中，也已驗證 T 細胞的高效轉染、CAR 的表達以及 B 細胞的清除效果，潛在開發用于腫瘤及自身免疫疾病。
自體生成 CAR-T（In Vivo CAR-T）是免疫治療領域的另一項前沿技術，近年來市場熱度逐漸攀升。
這項技術的核心原理是通過病毒載體（如 AAV、慢病毒）或非病毒載體（LNP/mRNA）等遞送系統，直接將 CAR 基因遞送至在患者體內，感染 T 細胞并整合 CAR 基因生成 CAR-T 細胞，這樣就能繞過傳統體外制備的復雜流程，實現 " 一步治療 "。
就在昨天（6 月 30 日），艾伯維公司宣布以 21 億美元現金收購 Capstan Therapeutics，而后者正是一家基于 mRNA-tLNP 技術路線開發體內 CAR-T 的明星公司。
此次收購之后，艾伯維將獲得 Capstan Therapeutics 的所有產品管線，包括一款潛在 first-in-class 體內抗 CD19 CAR-T 項目 CPTX2309，以及 Capstan 專有的 tLNP 平臺技術。
CPTX2309 當前處于 I 期臨床，被用于治療 B 細胞介導的自身免疫性疾病。6 月 11 日，該公司宣布，CPTX2309 的 I 期試驗完成首批受試者給藥。
羅永慶告訴記者，與傳統 CAR-T 療法相比，自體生成 CAR-T 療法具有諸多優勢，如患者接受治療前無需進行淋巴耗竭化療、可大規模生產等，有望有效解決傳統 CAR-T 療法面臨的生產成本高、患者等待時間長等難題。
" 傳統的體外 CAR-T 需提取患者 T 細胞，體外進行基因工程改造后變成 CAR-T，進行增殖擴增以后再回輸給病人，這個過程會有比較多的短板，比如抽出病人體內的 T 細胞，改造以后回輸大概需要 20 天左右的時間，回輸之前還要把病人所有的淋巴細胞清除掉，這樣就會大大降低病人的抵抗力。"
" 整個過程不僅耗時很長，成本也很昂貴。相較之下，體內生成 CAR-T 可以用靜脈注射的形式送達體內，這是對傳統 CAR-T 制備流程的一種顛覆。 " 羅永慶表示。
不過，自體生成 CAR-T 的概念雖具顛覆性，但距離落地成為有臨床可用的產品也還面臨著多重挑戰，包括體內環境復雜，目前自體 CAR-T 的轉導效率還遠低于體外制備；mRNA 方案雖比傳統 CAR-T 成本低，但可能需要多次給藥，離 " 一針治愈 " 的預期仍有距離等。
" 自體生成 CAR-T 通過遞送技術和基因編輯工具的革新，有望將 CAR-T 從‘定制化‘轉變為‘通用化’治療，成為下一個腫瘤免疫治療的爆發點。目前賽道以生物技術初創公司為主導，但大藥企正通過合作并購快速跟進。未來 3-5 年臨床數據的披露將是關鍵里程碑。" 對此，有投資人這樣向記者表示。
